Las terapias moleculares dirigidas usan medicamentos para atacar moléculas específicas (por ejemplo, proteínas) en la superficie o dentro de las células dañinas. Estas moléculas ayudan a enviar señales que indican a las células que crezcan o se dividan. Al dirigirse a estas moléculas, los medicamentos detienen el crecimiento y la propagación de células dañinas mientras limitan el daño a las células normales. Las terapias dirigidas usan diferentes tipos de medicamentos, y cada medicamento funciona de manera diferente.
Los investigadores están estudiando diferentes terapias dirigidas en animales (pruebas preclínicas) y en humanos (ensayos clínicos). Sin embargo, pocas terapias dirigidas han sido aprobadas para el tratamiento. Las terapias dirigidas pueden eventualmente resultar más efectivas y menos dañinas que los tratamientos actuales.