La capacidad de modelar con mayor precisión las respuestas de toxicidad de fármacos presentes en las poblaciones humanas de lo que permiten las poblaciones de ratones definidas genéticamente. La identificación de cepas endogámicas de ratones que exhiben la respuesta adversa al fármaco de interés proporciona modelos animales reproducibles para la investigación de los mecanismos moleculares subyacentes y para seleccionar a los siguientes candidatos de su clase.
Los hallazgos fenotípicos en combinación con la farmacogenómica se pueden usar para identificar la variación en genes y vías específicos asociados con la susceptibilidad, lo que proporciona información adicional sobre los mecanismos. Es importante destacar que los factores de riesgo identificados de esta manera generan hipótesis que pueden probarse en el ADN obtenido de pacientes que han experimentado la toxicidad.